Czym są randomizowane badania kontrolowane?

Czym są randomizowane badania kontrolowane i dlaczego warto o tym wiedzieć?

Randomizowane badanie kontrolowane (RCT) to badanie, w którym pacjenci są losowo przypisywani do jednej z dwóch grup:

1. pierwsza (grupa eksperymentalna) poddana jest badanej interwencji (leczeniu),
2. a druga (grupa porównawcza lub kontrola) otrzymuje alternatywę, np. leczenie konwencjonalne, placebo lub brak leczenia.

Następnie obserwuje się obie grupy, aby sprawdzić, czy istnieją między nimi różnice w wyniku. Wyniki i późniejsza analiza badania służą do oceny skuteczności interwencji, czyli zakresu, w jakim leczenie, zabieg lub usługa przynosi pacjentom więcej korzyści niż szkody.

Może istnieć więcej niż jedna grupa badana lub więcej niż jedna grupa kontrolna.

Randomizacja ma na celu zapewnienie równego podziału wszystkich potencjalnych czynników zakłócających na grupy, które zostają później porównane. Czynniki te to cechy, które mogą wpływać na odpowiedź pacjenta na leczenie, np. waga, wiek i płeć. Tylko wtedy, gdy grupy są strukturalnie równoważne, wszelkie różnice w wynikach można przypisać efektowi leczenia, a nie wpływowi czynników zakłócających.

Błędów można uniknąć nie tylko poprzez randomizację, ale także tzw. zaślepienie. Badanie może być podwójnie zaślepione, pojedynczo zaślepione lub otwarte.

W badaniu z podwójnie ślepą próbą ani pacjent, ani lekarz badający nie wiedzą, do jakiego leczenia pacjent został przypisany. Badania z podwójnie ślepą próbą są korzystne, jeśli wiedza na temat leczenia może wpłynąć na przebieg, a tym samym wyniki badania. Dlatego szczególnie ważne jest, aby lekarz prowadzący badanie nie wiedział o leczeniu, jeśli punkty końcowe (rezultaty) są subiektywne. Zaślepienie pacjentów na ich leczenie jest ważne, na przykład, jeśli ich postawa mogłaby potencjalnie wpłynąć na ich rzetelność w przyjmowaniu badanego leku.

Losowość w przydzielaniu badanych do grup zmniejsza błąd selekcji i błąd alokacji, równoważąc zarówno znane, jak i nieznane czynniki prognostyczne w przypisaniu terapii. Zaślepienie redukuje inne formy uprzedzeń eksperymentatora i podmiotu.

Randomizowane badania kontrolowane są powszechnie stosowane do testowania skuteczności interwencji medycznych i mogą dodatkowo dostarczać informacji o skutkach niepożądanych, takich jak reakcje na lek.

Randomizowane badania kontrolowane są najbardziej rygorystycznym sposobem ustalenia, czy istnieje związek przyczynowo-skutkowy między interwencją a jej wynikiem.

Aby jednak takie były, muszą być dobrze zaprojektowane:

1. Próbka badawcza musi być odpowiednia dla testowanej hipotezy, tak aby wszelkie wyniki można było odpowiednio uogólnić. Badanie obejmie wystarczającą liczbę pacjentów, aby uzyskać wysokie prawdopodobieństwo wykrycia klinicznie istotnej różnicy między terapiami, jeśli taka różnica rzeczywiście istnieje.
2. Musi nastąpić utajona randomizacja badanych do grup interwencyjnych / kontrolnych (w celu wyeliminowania błędu selekcji i zminimalizowania zmiennych zakłócających).
3. Obie grupy muszą być traktowane identycznie pod każdym względem.
4. Badacz oceniający wynik nie może posiadać wiedzy o przydziale leczenia.
5. Pacjenci są analizowani w ramach grupy, do której zostali przydzieleni, niezależnie od tego, czy doświadczyli zamierzonej interwencji.
6. Analiza powinna skupić się na testowaniu pytania badawczego, które w pierwszej kolejności doprowadziło do badania (to znaczy zgodnie z testowaną hipotezą a priori), a nie na „wyszukiwaniu” znaczącej różnicy.

[mks_toggle title=”Źródła (rozwiń)” state=”close “]

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3196997/

https://emj.bmj.com/content/20/2/164

[/mks_toggle]